Utilización de la técnica de CRISPR para editar genes en Células Pluripotentes Inducidas

Por Kelly Rae Chi. Publicado en The Scientist el 1 deSeptiembre de 2016

© BRYAN SATALINO
Cómo superar los desafíos del trabajo con CRISPR para manipular genes en células troncales humanas para estudiar su función en enfermedades específicas o para corregir defectos genéticos en células de pacientes

La última década ha considerado el nacimiento de dos herramientas biológicas increíblemente útiles, y ahora los científicos están comenzando a integrarlas. La primera son las células plutipotentes inducidas humanas (iPSCs). Un avance que determinó la adjudicación del Premio Nobel de 2012 a Shinya Yamanaka y John Gurdon, y que se aplicó primero en ratones en 2006 y posteriormente en seres humanos, demostrando que es posible invertir las células de la piel del adulto en células troncales (madre) pluripotentes, que se pueden alternativamente procesar para convertirlas en casi cualquier tipo de célula. Estas células son portadoras del genoma de una persona, y proveen a los investigadores la capacidad de crear los tipos de célula que serían de otra manera imposibles de obtener del organismo vivo del paciente. Las iPSCs ofrecen nuevas perspectivas de gran alcance para modelar enfermedades humanas monogénicas y complejas y adaptar terapias basadas en células.

La segunda herramienta es el sistema CRISPR-Cas9, que permite corregir de forma fácil y precisa cualquier región del genoma. Cuando se aplica en variedades de células tradicionales inmortalizadas, como las llamadas HeLa o HEK293, el utilizar y corregir con CRISPR es algo que un novato puede aprender en una semana. Una segunda ronda de métodos basados en CRISPR, ha hecho que esta tecnología sea cada vez más útil, cuando se dirige a la elevación o nivelación de la expresión génica, más que a la edición o corrección de los genes.

Juntas, estas técnicas son más que la suma de sus piezas. Aplicar la CRISPR Cas9 en iPSCs humanas permite a los investigadores manipular genes para estudiar sus funciones en el contexto de enfermedades específicas, o corregir genéticamente las células en pacientes. Un desafío que apoya este tipo de acciones es la variabilidad genética a través de diversas líneas iPSCs que permite a los investigadores compararlas directamente; CRISPR-Cas9 permite que los investigadores obtengan nuevas células control para un individuo particular que se diferencian solamente en un solo nucleótido.

Nota: este artículo abunda en detalles técnicos que puede ser muy útiles para quienes se deseen introducir en este prometedor campo. Leer más en este enlace