Edición genómica
Por Kelly Rae Chi. Publicado en The Scientist el 1 de
Septiembre de 2016
© BRYAN SATALINO
Cómo superar los desafíos del trabajo con CRISPR para manipular genes en células troncales humanas para estudiar su función en enfermedades específicas o para corregir defectos genéticos en células de pacientes
La última década ha considerado el nacimiento de dos herramientas biológicas increíblemente útiles, y ahora los científicos están comenzando a integrarlas. La primera son las células plutipotentes inducidas humanas (iPSCs). Un avance que determinó la adjudicación del Premio Nobel de 2012 a Shinya Yamanaka y John Gurdon, y que se aplicó primero en ratones en 2006 y posteriormente en seres humanos, demostrando que es posible invertir las células de la piel del adulto en células troncales (madre) pluripotentes, que se pueden alternativamente procesar para convertirlas en casi cualquier tipo de célula. Estas células son portadoras del genoma de una persona, y proveen a los investigadores la capacidad de crear los tipos de célula que serían de otra manera imposibles de obtener del organismo vivo del paciente. Las iPSCs ofrecen nuevas perspectivas de gran alcance para modelar enfermedades humanas monogénicas y complejas y adaptar terapias basadas en células.
Por Kevin Esvelt. Publicado en Nature (News and Comments) el 8 de Junio de
2016 (adjunto en PDF)
El dinámico campo de la investigación en edición de genes proporciona una oportunidad de reescribir las reglas de la ciencia, dice Kevin Esvelt.
La aparición de sistemas de deriva génica -que expanden rápidamente a través de poblaciones las mutaciones dirigidas– significa que un solo organismo portador podría eventualmente alterar a la mayor parte de una población local, y posiblemente todas las poblaciones de la especie a través del mundo. Cualquier lanzamiento accidental, aunque no produjera un daño ecológico, dañaría seguramente la confianza pública e incitaría al establecimiento de restricciones severas en la investigación.
La National Academy of Sciences de los EE.UU. lanzó esta semana una guía de pautas a seguir para una conducta responsable de la investigación en relación con la deriva génica. El informe viene casi dos años después de la primera descripción publicada de cómo la tecnología de edición genómica CRISPR-Cas9 podría promover cambios por deriva génica en muy diversos organismos. En ese tiempo, los científicos han demostrado que los sistemas basados en CRISPR podrían conducir a la deriva génica en cuatro especies.
Por David Baltimore y Paul Berg, El Dr. Baltimore es presidente honorario del California Institute of Technology. El Dr. Berg es Profesor Emérito de Química Biológica de la Universidad de Stanford. Ambos son Premios Nobel. Publicado en The Wall Street Journal el 8 de Abril de 2015
La investigación biológica moderna continúa generando nueva tecnología de forma escalonada, trayendo nuevos desafíos a la sociedad y también nuevas oportunidades. Una aportación reciente es la tecnología llamada CRISPR/Cas9 para alterar genes en las células del cuerpo, incluyendo, lo más problemático, las células embrionarias tempranas.
Por Catherine Offord, Publicado en The Scientist el 20 de Abril 
de 2016
Researchers develop a CRISPR-based technique that efficiently corrects point mutations without cleaving DNA.
Illustration of DNA ligase, one of the cell proteins involved in repairing double-strand breaks in DNAWIKIMEDIA; WASHINGTON UNIVERSITY SCHOOL OF MEDICINE IN ST. LOUIS, TOM ELLENBERGER.
Most genetic diseases in humans are caused by point mutations—single base errors in the DNA sequence. However, current genome-editing methods cannot efficiently correct these mutations in cells, and often cause random nucleotide insertions or deletions (indels) as a byproduct. Now, researchers at Harvard University have modified CRISPR/Cas9 technology to get around these problems, creating a new “base editor,” described today (April 20) in Nature, which permanently and efficiently converts cytosine (C) to uracil (U) bases with low error in human and mouse cell lines.