Med. Regenerativa
Por Nicolás Jouve, Catedrático Emérito de Genética y 
Presidente de CiViCa. Noticia de la que se puede encontrar más información en el artículo de Abby Olena publicado en The Scientist el 18 de Mayo de 2017 (ilustración de Medical Graphics).
La compañía biotecnológica Sangamo Therapeutics utilizará una tecnología de edición génica, anterior a la CRISPR-Cas9, que utiliza una enzima nucleasa de “dedos de zinc” para eliminar y corregir regiones de genes implicados en varias enfermedades: hemofilia B, síndrome de Hurler y síndrome de Hunter, en hígados humanos.
Por Nicolás Jouve, Catedrático Emérito de Genética. Presidente de CiViCa.
El pasado 28 de Marzo, se comunicó en Nature News la aplicación por primera vez a un hombre de 60 años de edad, una terapia para la degeneración macular con células inducidas pluripotentes iPSCs de acuerdo al protocolo desarrollado en Japón por Takahashi. Con anterioridad el equipo de Takahashi comunicó el éxito de la reprogramación hacia células iPSC de la retina derivadas del propio paciente (Fotografía: Wet age-related macular degeneration FLICKR, COMMUNITY EYE HEALTH)
Publicado en Madri+d, fuente UAM, el 6 de Marzo de 2017
PMM2-CDG es el subtipo más común de los 'defectos congénitos de la glicosilación', un grupo de enfermedades metabólicas hereditarias en los que el proceso de adición de un glúcido a otra molécula (proteínas/lípidos) es deficiente, lo que causa un grave malfuncionamiento en órganos y sistemas vitales. Se conocen más de 100 defectos genéticos diferentes que afectan a la glicosilación de proteínas, siendo la PMM2-CDG el defecto más común que afecta a menos de mil personas en el mundo y para las que no existe actualmente ningún tratamiento.
Por Michael Le Page, publicado enThe New Scientistel 25 de
Enero de 2017
Figura: Engineered CAR T cell therapy kept two infants with acute lymphoblastic lymphoma in longterm remission. Credit: Val Altounian / Science Translational Medicine (2017)
Dos niñas tratadas con células del sistema inmunológico corregidas por “gene-editing” para atacar a las células cancerígenas evolucionan bien un año después. En ambos casos se hizo en las bebés un tratamiento experimental solamente como último recurso. Los ensayos clínicos de terapia génica están en curso en niños y adultos en el Reino Unido.