Edición genómica
Por Lucía Gómez-Tatay e Iván Mejías Rodríguez. Publicado en Observatorio
de Bioética el 28 octubre de 2016 (actualizado el 15 de Diciembre de 2016: adjunto en PDF)
“Con el descubrimiento de CRISPR/Cas9, la edición genética ha llegado para quedarse”
Pocos avances científicos son tan trascendentes como el descubrimiento de la técnica CRISPR/Cas9 (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats) como herramienta de edición genética. CRISPR/Cas es un sistema natural que dota a las bacterias de respuesta adaptativa frente a virus. En 2012 Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier publicaron un estudio en el cual se detalla cómo este sistema puede ser utilizado para realizar la edición genética programada en distintos tipos celulares(1). Anteriormente se habían descubierto otras técnicas de edición genética, como TALENs (transcription activator like effector nucleases) o ZFNs (zinc finger nucleases). No obstante, su complejidad de uso, su alto coste, y su eficacia escasa o moderada impidieron que su uso se generalizara, a pesar de que en algunos casos se han obtenido buenos resultados de su aplicación (ver AQUÍ). La técnica CRISPR/Cas9 solventa estos tres escollos, por lo que se ha extendido en muy poco tiempo a los laboratorios de todo el mundo, relegando a un segundo plano a las técnicas antecesoras. Así, el número de publicaciones en este campo aumenta rápidamente. Parece acertado afirmar que, con el descubrimiento de CRISPR/Cas9, la edición genética ha llegado para quedarse.
Publicado en Observatorio de Bioética el 18 de Abril de 2017
El pasado 9 de marzo, New Scientist informaba de los primeros resultados obtenidos por un equipo de científicos en China que han aplicado la técnica de edición genética CRISPR.
En China ya se había aplicado la técnica al menos en dos ocasiones sobre embriones humanos no viables, los cuales tienen una capacidad de desarrollo limitada, por lo que no podrían dar lugar al nacimiento de un niño aunque llegaran a implantarse en una mujer. En ambos estudios la eficacia de la técnica resultó ser muy baja, dándose numerosas mutaciones fuera de objetivo (en partes del genoma donde no se pretendía que ocurriera nada).
Por otra parte, en Inglaterra ya se ha aprobado la edición genética de embriones, en la que en teoría se utilizarán embriones sobrantes de tratamientos de fecundación in vitro. Sin embargo, todavía no se han publicado resultados de estas investigaciones.
Por Michael Le Page, publicado enThe New Scientistel 25 de
Enero de 2017
Figura: Engineered CAR T cell therapy kept two infants with acute lymphoblastic lymphoma in longterm remission. Credit: Val Altounian / Science Translational Medicine (2017)
Dos niñas tratadas con células del sistema inmunológico corregidas por “gene-editing” para atacar a las células cancerígenas evolucionan bien un año después. En ambos casos se hizo en las bebés un tratamiento experimental solamente como último recurso. Los ensayos clínicos de terapia génica están en curso en niños y adultos en el Reino Unido.
Por Nicolás Jouve, Catedrático Emérito de Genética de la Universidad de Alcalá. 
Presidente de CiViCa.
En Julio de 2016, Nature publicaba la noticia de que en el mes de Agosto, un equipo de investigadores de la Universidad de Sichuan, en China, se lanzarían a iniciar un ensayo clínico consistente en la utilización de la técnica CRISPR-Cas9 de edición de genes para combatir el cáncer de pulmón.
Figura.- Steve Gschmeissner/Science Photo Library: Genes in immune cells will be edited in an effort to turbocharge their attack on tumours
Un equipo dirigido por el oncólogo Lu You de la Universidad de Sichuan, hospital del Oeste de China en Chengdu, planea modificar células T del sistema inmunológico mediante la edición de genes con la tecnología de CRISPR-Cas-9, para lo que ya ha recibido la aprobación ética de las autoridades de China (los fundamentos de esta tecnología fueron objeto de un artículo previo).