Por David Baltimore y Paul Berg, El Dr. Baltimore es presidente honorario del California Institute of Technology. El Dr. Berg es Profesor Emérito de Química Biológica de la Universidad de Stanford. Ambos son Premios Nobel. Publicado en The Wall Street Journal el 8 de Abril de 2015
La investigación biológica moderna continúa generando nueva tecnología de forma escalonada, trayendo nuevos desafíos a la sociedad y también nuevas oportunidades. Una aportación reciente es la tecnología llamada CRISPR/Cas9 para alterar genes en las células del cuerpo, incluyendo, lo más problemático, las células embrionarias tempranas.
Por David Baltimore y Paul Berg, El Dr. Baltimore es presidente honorario del California Institute of Technology. El Dr. Berg es Profesor Emérito de Química Biológica de la Universidad de Stanford. Ambos son Premios Nobel. Publicado en The Wall Street Journal el 8 de Abril de 2015
La investigación biológica moderna continúa generando nueva tecnología de forma escalonada, trayendo nuevos desafíos a la sociedad y también nuevas oportunidades. Una aportación reciente es la tecnología llamada CRISPR/Cas9 para alterar genes en las células del cuerpo, incluyendo, lo más problemático, las células embrionarias tempranas.
Para entender el desafío que supone esta tecnología es importante hacer una distinción entre las células somáticas y las de la línea germinal. Las células somáticas son las células constructoras de nuestros cuerpos: músculos, nervios, piel y similares. Las de la línea germinal son las generadoras de los gametos: óvulo y espermatoide, que cuando se ensamblan dan lugar al descendiente. Realizar cambios de genes en células somáticas puede tener efectos dramáticos, pero no se transmiten a la generación siguiente y por lo tanto entran en la categoría de la terapéutica pura y no generan ninguna controversia. Son los cambios en las células de la línea germinal las que crean alteraciones hereditarias.
El advenimiento de CRISPR/Cas9 supone de nuevo una tecnología biomédica que desafía normas y provoca una preocupación. CRISPR/Cas9 hace relativamente fácil modificar la línea germinal hereditaria mediante la inserción, supresión o alteración de regiones del ADN. Podría hacer posible estas modificaciones con bastante precisión, sin cambios indeseados en el genoma. Sin embargo, tales cambios serían heredables no sólo ala generación siguiente sino a todas las generaciones subsiguientes. De este modo la decisión de alterar una célula de la línea germinal puede tener repercusión en la descendencia, y la herencia alterada dar lugar a nuevas combinaciones genéticas, de las que pueden sobrevenir alteraciones de consecuencias indeseables.
Es importante poner esta nueva capacidad y sus usos potenciales en contexto. Hay dos tipos de modificación de la línea germinal a tener en cuenta. Uno apunta a eliminar un defecto responsable de una enfermedad seria, y su resultado se vería como un avance positivo.
Si se pudiera asegurar que un niño de padres afectados no heredase la enfermedad de Huntington, por ejemplo, sería una bendición para el niño, los padres y la sociedad. Actualmente, hay intentos concebibles para alcanzar este objetivo. Un escenario podría ser hacer las modificaciones necesarias del genoma en las células que pueden dar lugar a los óvulos y espermatozoides, donde los cambios deseados pueden ser verificados antes de que sean utilizados para crear embriones por fecundación in vitro y su implantación convencional.
Sin embargo, la modificación en la línea germinal no es la única manera de evitar la herencia del gen de un Huntington; ya existen los métodos de selección de embriones que sirven para el mismo objetivo. De hecho, solamente en circunstancias raras serían las alteraciones en la línea germinal la única manera de evitar la trasmisión de un gen deletéreo a la descendencia.
La segunda, y la más inquietante modificación de la línea germinal, implicaría tentativas de modificar la herencia con el fin de realzar las características físicas o la capacidad intelectual de un descendiente. Podemos llamar a esto una modificación voluntaria sin ninguna necesidad médica que lo determine. El elegir transmitir cambios voluntarios a las generaciones futuras implica un juicio por parte de los padres, un juicio de valor que las generaciones futuras pudieron ver modo diferente.
Esto se puede ver como eugenesia, algo que se pensó como deseable en epocas pasadas pero que ahora generalmente se considera repugnante. Además, no sabemos lo suficientemente bien el rango total de las consecuencias de una alteración de un gen dado, creando potencialmente alteraciones fisiológicas inesperadas que podrían extenderse a través de las generaciones venideras. Por estas razones y otras, la alteración voluntaria del genoma debería suspenderse, por lo menos en la actual etapa del conocimiento.
La naturaleza de estas tecnologías nos hace recordar un caso anterior, en 1975, cuando los miembros de la comunidad de la ciencia biológica expresaron preocupaciones por los posibles peligros de la tecnología del ADN recombinante entonces emergente. En respuesta, los científicos implicados en estas investigaciones aceptamos una moratoria hasta que las condiciones de seguridad pudieran ser evaluadas. Con ese motivo tuvo lugar una conferencia en el centro de convenciones de Asilomar en California, que ayudamos a organizar, donde los científicos y otros discutieron los riesgos y las ventajas potenciales de la tecnología y pensaron en el camino a seguir.
Aunque la terapia génica somática fue vista en aquel momento como una posibilidad, la perspectiva de la terapia en la línea germinal quedaba entonces lejos por lo que no fue seriamente discutida. Respondiendo a las preocupaciones actuales por los usos potenciales de la capacidad del CRISPR/Cas9, los científicos -incluyendo algunos implicados en la investigación- han llamado otra vez a una moratoria en el uso más problemático de la tecnología, la de la modificación de la línea germinal, y han convocado una nueva reunión internacional para considerar el camino a seguir.
Nosotros apoyamos un movimiento para llevar a cabo tal conferencia. La comunidad científica necesita pensar cuidadosamente las implicaciones de nuestras acciones en las dimensiones prácticas y éticas. La investigación biomédica ofrece la esperanza de aliviar enfermedades humanas, e ir en la dirección de solucionar las enfermedades complejas como el cáncer, pero antes debemos llevar nuestras investigaciones a los elementos más fundamentales de los sistemas vivos. Esto da a los investigadores capacidades de gran alcance que se pueden utilizar para las metas que desean alcanzar. Necesitamos asegurarnos de que existe un amplio consenso sobre lo que es deseable.