Nuevas dudas sobre la terapia génica.

Publicado en el Observatorio de Bioética de la Universidad Católica de Valencia el 4 de Abril de 2018.

Para introducir el ADN en las células, en la terapia génica se utilizan virus, pero ahora estudios experimentales en animales sugieren que cuando usamos altas dosis de ellos, el procesamiento no es tan seguro como se creía.

En recientes experimentos, realizados por James Wilson, de la Universidad de Pensilvania, se utilizaron monos jóvenes y cerdos, a los que se les introdujo un adenovirus denominado AAV9, pudiendo comprobarse que los animales, al cabo de algunos días, desarrollaban una severa infección del hígado y cerebro (ver AQUÍ).

Este resultado ha hecho caer en picado las acciones de algunas compañías tecnológicas, que se dedican a terapia génica, porque estas experiencias se han realizado en el laboratorio de James Wilson, prestigioso investigador en terapia génica. Pero a pesar de ello, otros expertos en este terreno, manifiestan que los ensayos clínicos que ya están en marcha utilizando este tipo de virus no deben ser detenidos, pues, aunque el uso del virus AAV9 puede tener riesgos, es más eficaz que otros vectores víricos. En efecto, en el primer ensayo clínico utilizando el AAV9, que incluía a 15 niños padeciendo formas graves de atrofia muscular espinal, una enfermedad neurodegenerativa, que suele conducir a la muerte antes de los dos años de edad, y que tenía como objeto inocularles el gen SMN, los resultados han sido positivos, pues la mayoría de los niños pueden ahora incorporarse y dos de ellos pueden andar (ver más AQUÍ).

Al hilo de estas dificultades, Wilson y sus colegas, comentan que al menos hay en marcha cinco ensayos clínicos que están usando altas dosis intravenosas de AAV9, u otras variantes de este mismo virus, para evaluar si los pacientes incluidos en ellos padecen efectos tóxicos adversos secundarios.

Comentando estos resultados, Terence Flotte, un prestigioso investigador de este campo médico, manifiesta que la terapia génica, utilizando el vector vírico AAV9, debería continuar porque se podrían salvar vidas, y hace notar algunas razones por las que las experiencias de Wilson tienen unas características que no se dan en otras experiencias similares.

De todas formas, aunque las experiencias con terapia génica parecen que se han relanzado, no cabe duda de que los trabajos de Wilson y colaboradores empañan esta práctica, por lo que habría que seguir evaluando la misma con más detenimiento.